2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行ღღღ。锐正基因（苏州）有限公司（简称ღღღ：锐正基因）关于ART001ღღღ、ART002产品以及中美专利授权的新型编辑器ARTbase-A1的研究成果的3个报告均被ASGCT接收ღღღ，其中全球首个中美临床获批的体内基因编辑产品ART001的最新临床研究进展将以口头报告的形式呈现ღღღ，ART002产品与ARTbase-A1 技术平台的研究成果将以海报形式展现ღღღ。
作为中国首个进入人 体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物金沙中文凯发k8娱乐官网app下载ღღღ，ART001已成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品ღღღ，目前ART001 已经在中国开展I/IIa期临床试验ღღღ，并在美国进入I 期临床试验阶段ღღღ；ART002瞄准最为广泛的HeFH市场ღღღ，也已进入人 体临床试验凯发k8娱乐官网app下载ღღღ，是全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品ღღღ；锐正基因独立自主开发的新型编辑器ARTbase-A1ღღღ，已经成为中国同阶段公司中唯一在美国获批的核心专利技术ღღღ。
锐正基因创始人ღღღ、董事长兼首席执行官王永忠博士表示ღღღ：在国际权威舞台上分享自主研发的创新进展ღღღ，对于锐正基因来说ღღღ，无疑是一个里程碑式的时刻凯发k8娱乐官网app下载ღღღ。这标志着我们朝着全球化策略的目标迈进了重大一步金沙中文ღღღ。我们将持续深化与领域内专家的交流合作ღღღ，期待在此次会议上与潜在合作伙伴展开深度交流ღღღ。
ASGCT成立于1996年ღღღ，是全球基因与细胞治疗领域最大的专业性非营利医学和科学组织ღღღ，在全球拥有超过5000名成员凯发vipღღღ，ღღღ。ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域规模最大ღღღ、最具权威性的学术会议ღღღ。
锐正基因成立于2021年ღღღ，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品ღღღ，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案ღღღ。
公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队ღღღ，建立了全球首个经临床验证的产业级凯发k8娱乐官网app下载ღღღ、端到端体内基因编辑技术平台ღღღ，系统布局了相关技术与产品知识产权ღღღ，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1已经获得美国专利授权ღღღ。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线月凯发k8娱乐官网app下载ღღღ，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人 体临床试验的凯发k8ღღღ！ღღღ、以LNP为载体的体内基因编辑药物金沙中文ღღღ。2024年8月金沙中文ღღღ，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品金沙中文凯发k8娱乐官网app下载ღღღ。2025年2月ღღღ，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人 体内达到药效饱和凯发k8国际ღღღ！ღღღ，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品ღღღ。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力金沙中文ღღღ。
