凯发K8国际首页凯发国际官网ღ✿✿★ღ，粮食储备ღ✿✿★ღ！2026年ღ✿✿★ღ，中国有望迎来全球首个治疗实体瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品获批ღ✿✿★ღ。科济药业的CAR-T治疗药物舒瑞基奥仑赛正进入审批的最后冲刺阶段ღ✿✿★ღ。
与此同时济公活佛4ღ✿✿★ღ，全球百亿美元资本也在持续涌入以CAR-T为代表的细胞基因疗法（CGT）赛道ღ✿✿★ღ，人类医学正在开启“一针治愈”时代ღ✿✿★ღ，未来心血管ღ✿✿★ღ、神经系统等多种重大疾病将逐一被攻克ღ✿✿★ღ。
过去十年ღ✿✿★ღ，CAR-T疗法更多用于罕见病和血液肿瘤ღ✿✿★ღ，对于实体瘤的治疗效果仍在验证阶段ღ✿✿★ღ，实体瘤也被视为CAR-T疗法必须攻克的“终极堡垒”ღ✿✿★ღ。全球范围内尚未有任何一款治疗实体瘤的CAR-T疗法获批ღ✿✿★ღ。
去年6月ღ✿✿★ღ，港股生物科技上市公司科济药业（正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心提交CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA）并获得受理ღ✿✿★ღ。
时隔一年ღ✿✿★ღ，第一财经记者从多方渠道了解到ღ✿✿★ღ，科济药业的CAR-T治疗药物舒瑞基奥仑赛审批将于近期迎来关键节点ღ✿✿★ღ。上海市药品监管局副局长郭术廷近日也表示ღ✿✿★ღ，将全力支持企业加快创新产品上市进程ღ✿✿★ღ。
根据“上海药监”微信官方公众号6月18日发布的消息ღ✿✿★ღ，郭术廷近日带队赴科济药业进行专题调研ღ✿✿★ღ，考察了CAR-T细胞生产车间ღ✿✿★ღ，详细了解细胞治疗产品生产过程ღ✿✿★ღ，听取科济药业集团董事长ღ✿✿★ღ、首席执行官李宗海关于公司实体瘤ღ✿✿★ღ、通用型ღ✿✿★ღ、体内等新型CAR-T细胞治疗产品研发情况的介绍ღ✿✿★ღ。
郭术廷表示ღ✿✿★ღ：“希望科济药业在新型CAR-T细胞领域ღ✿✿★ღ，加速全球首创品种研发上市ღ✿✿★ღ；并进一步落实企业主体责任ღ✿✿★ღ，加强细胞治疗产品风险防控ღ✿✿★ღ，保障产品安全有效ღ✿✿★ღ、质量可控ღ✿✿★ღ。上海市药品监管局将全力支持企业加快创新产品上市进程ღ✿✿★ღ。”
CAR-T疗法是一种通过基因工程技术在体外改造患者自体T细胞ღ✿✿★ღ，使其表达能特异性识别肿瘤抗原的嵌合受体ღ✿✿★ღ，再回输体内ღ✿✿★ღ，从而精准杀伤靶细胞的活基因改造细胞药物ღ✿✿★ღ。
科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液是一种自体CAR-T细胞产品ღ✿✿★ღ，用于治疗Claudin18.2表达阳性济公活佛4ღ✿✿★ღ、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者ღ✿✿★ღ。
根据公司去年递交的NDA所基于的一项中国开展的开放标签ღ✿✿★ღ、多中心ღ✿✿★ღ、随机对照的确证性二期临床试验结果济公活佛4ღ✿✿★ღ，在Claudin18.2表达阳性ღ✿✿★ღ、至少二线治疗失败的胃/食管胃结合部癌患者中ღ✿✿★ღ，舒瑞基奥仑赛对比标准治疗可显著改善无进展生存期（PFS）ღ✿✿★ღ，并展现出有临床意义的总生存期（OS）获益ღ✿✿★ღ，同时具有可控的安全性特征ღ✿✿★ღ。
胃癌是全球范围内疾病负担重且治疗挑战大的一类恶性肿瘤ღ✿✿★ღ，尤其对于晚期胃癌患者ღ✿✿★ღ，现有治疗手段及其疗效十分有限ღ✿✿★ღ，生存预后极差ღ✿✿★ღ。“在目前的胃癌治疗格局下ღ✿✿★ღ，越来越多的患者已在前线经历免疫治疗ღ✿✿★ღ、抗血管生成治疗失败ღ✿✿★ღ，三线及以上可选择或可获益的药物更加受限ღ✿✿★ღ。因此ღ✿✿★ღ，二线治疗失败后的晚期胃癌患者存在巨大的未满足的临床需求ღ✿✿★ღ。”舒瑞基奥仑赛二期临床试验牵头研究者说道ღ✿✿★ღ。
第一财经记者了解到ღ✿✿★ღ，舒瑞基奥仑赛二期临床研究由北京大学肿瘤医院主导ღ✿✿★ღ，全国20多家中心共同参与ღ✿✿★ღ。
世界卫生组织数据显示ღ✿✿★ღ，2021年全球新发癌症近2000万例ღ✿✿★ღ，其中血液瘤新发患病例约130.5万例ღ✿✿★ღ，占比不到10%ღ✿✿★ღ；剩下的90%都是新发实体瘤患者ღ✿✿★ღ。CAR-T产品一旦能突破血液肿瘤领域ღ✿✿★ღ，用于实体瘤的治疗ღ✿✿★ღ，意味着潜在的市场空间要比当下扩容近十倍ღ✿✿★ღ。
在胃癌这个全球高发的实体瘤领域ღ✿✿★ღ，另一家中国生物技术公司易慕峰生物管线内的一款CAR-T治疗药物（IMC002）同样靶向Claudin18.2ღ✿✿★ღ。该药物的临床进展仅次于舒瑞基奥仑赛ღ✿✿★ღ，已公布了I/IIa期临床数据ღ✿✿★ღ，并启动了针对晚期胃癌患者的关键三期临床试验ღ✿✿★ღ。
除了胃癌之外ღ✿✿★ღ，CAR-T治疗药物在胶质母细胞瘤ღ✿✿★ღ、非小细胞肺癌ღ✿✿★ღ、乳腺癌ღ✿✿★ღ、结直肠癌等多个实体瘤种中也均展现出初步疗效ღ✿✿★ღ。
“CAR-T治疗实体瘤已经从概念验证进入了如何成为更优疗法的竞争阶段ღ✿✿★ღ。”一位CAR-T疗法开发厂商相关负责人对第一财经记者表示ღ✿✿★ღ，“首个CAR-T实体瘤疗法一旦获批ღ✿✿★ღ，对于整个行业都是好事ღ✿✿★ღ，将进一步推动CAR-T疗法在更多肿瘤领域的临床应用ღ✿✿★ღ。”
不过对于使用CAR-T治疗实体瘤ღ✿✿★ღ，有业内人士表示ღ✿✿★ღ，这种疗法的使用疗效也要视具体情况ღ✿✿★ღ。“我们非常看好CAR-T治疗用于术后预防和降低术后转移和复发的预防性治疗ღ✿✿★ღ，但不看好无手术适应症的晚期肿瘤患者治疗疗效ღ✿✿★ღ，除非能够证明与化疗相比有更好的疗效ღ✿✿★ღ。”华道生物创始人ღ✿✿★ღ、董事长余学军对第一财经记者表示ღ✿✿★ღ，“当有一款药物能降低ღ✿✿★ღ、预防ღ✿✿★ღ、控制术后的转移和复发时ღ✿✿★ღ，结合外科手术等治疗ღ✿✿★ღ，实体肿瘤就有望被治愈ღ✿✿★ღ。”
华道生物的一款用于治疗难治复发性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法万基奥仑赛注射液的上市申请已于上个月获得受理ღ✿✿★ღ，有望将原本百万元人民币一针的CAR-T疗法价格直接打到20万元价格区间ღ✿✿★ღ。
目前在实体瘤治疗领域凯发K8国际首页ღ✿✿★ღ，现有的抗体疗法已经展现出较好的效果ღ✿✿★ღ，但这类肿瘤治疗药物由于需要持续给药难以避免对于肝ღ✿✿★ღ、肾等器官具有一定的副作用ღ✿✿★ღ，此外也容易出现耐药ღ✿✿★ღ，导致治疗效果下降ღ✿✿★ღ。
“CAR-T作为细胞治疗手段ღ✿✿★ღ，更具持久性ღ✿✿★ღ，同时在体内还能不断扩增ღ✿✿★ღ，因此可实现一针管终生的效果ღ✿✿★ღ。”余学军解释称ღ✿✿★ღ，“这种疗法与肿瘤是什么基因突变引起的无关ღ✿✿★ღ，只要肿瘤细胞表面表达特异性抗原ღ✿✿★ღ，CAR-T细胞就能针对相应的特异性抗原进行治疗ღ✿✿★ღ，因此CAR-T也被视为一种广谱抗肿瘤药物ღ✿✿★ღ。”
然而CAR-T疗法相比抗体疗法价格要高出一个数量级ღ✿✿★ღ，药物的可及性一直是厂商商业化面临的瓶颈ღ✿✿★ღ。一位领域专家告诉第一财经记者ღ✿✿★ღ：“尽管相比双抗等现有疗法ღ✿✿★ღ，CAR-T疗法的一大优势在于它的持久性ღ✿✿★ღ，但目前上市产品价格都在百万元级别ღ✿✿★ღ，市场需求较为不确定ღ✿✿★ღ。”
尽管目前肿瘤仍是CAR-T疗法专注的核心方向ღ✿✿★ღ，但非肿瘤疾病（如神经系统疾病ღ✿✿★ღ、心血管疾病ღ✿✿★ღ、自身免疫病）近年来临床试验数量显著增长ღ✿✿★ღ，显示了以CAR-T为代表的细胞基因疗法（CGT）领域正迈向广泛疾病解决方案ღ✿✿★ღ。未来“一针治愈”的将不仅仅是罕见病与肿瘤ღ✿✿★ღ，心血管等重大慢性疾病的治疗格局也将迎来颠覆ღ✿✿★ღ。
去年底ღ✿✿★ღ，全球首个诱导心肌细胞新生的心脏再生基因疗法已正式启动人体临床试验ღ✿✿★ღ。这项研究由美国贝勒医学院得克萨斯心脏研究所（THI）主导ღ✿✿★ღ，试图通过腺相关病毒（AAV）载体将特定RNA递送至心肌细胞ღ✿✿★ღ，解除细胞分裂的“抑制开关”ღ✿✿★ღ，有望打一针就能实现心脏自我修复并逆转心力衰竭ღ✿✿★ღ。
在国内ღ✿✿★ღ，西安交通大学团队近期在《自然-医学》（《Nature Medicine》）杂志发表了一项临床研究显示ღ✿✿★ღ，针对纯合子家族性高胆固醇血症这一极凶险的遗传病ღ✿✿★ღ，AAV基因疗法向肝脏递送优化后的LDLR（低密度脂蛋白受体）基因ღ✿✿★ღ，患者在治疗3周后ღ✿✿★ღ，低密度脂蛋白胆固醇显著下降ღ✿✿★ღ，且在52周随访期内持续维持在极低水平ღ✿✿★ღ，同时停用了所有其他降脂药ღ✿✿★ღ。这标志着基因疗法在代谢性心血管疾病领域正从“终生服药”迈向“一次治疗”的格局ღ✿✿★ღ。
在上个月底举行的第二十届东方心脏病学会议（OCC2026）上ღ✿✿★ღ，中国科学院院士ღ✿✿★ღ、复旦大学附属中山心内科主任葛均波教授在开幕主旨演讲中首次聚焦细胞基因疗法ღ✿✿★ღ，称“医学技术的发展正在从根本上改变人们对心血管疾病的认识和干预方式”ღ✿✿★ღ。
葛均波还提到了“虚拟细胞”的前瞻性概念ღ✿✿★ღ。他认为ღ✿✿★ღ，虚拟细胞未来将推动心血管医学迈向全新的阶段ღ✿✿★ღ，人类医学正在走向“预演时代”ღ✿✿★ღ。
心血管病是人类健康的第一大杀手ღ✿✿★ღ，但在靶点开发验证方面远不如肿瘤等适应症ღ✿✿★ღ，传统研发体系亟待变革ღ✿✿★ღ。细胞基因疗法长期以来虽然展现出非凡的潜力ღ✿✿★ღ，但也因其复杂性而受到限制ღ✿✿★ღ。生产制造难度大ღ✿✿★ღ，生物学特性又高度依赖于具体环境ღ✿✿★ღ，潜在疗法的开发仍然过于依赖经验ღ✿✿★ღ，速度缓慢ღ✿✿★ღ，而且需要反复试错ღ✿✿★ღ。
在这一背景下ღ✿✿★ღ，AI可以极大发挥优势ღ✿✿★ღ。AI的目标是让细胞疗法更具预测性ღ✿✿★ღ、可扩展性和可控性ღ✿✿★ღ，两者结合可以让细胞基因疗法从经验过程转变为预测性工程学科ღ✿✿★ღ。
在葛均波看来ღ✿✿★ღ，虚拟细胞的意义ღ✿✿★ღ，远超普通医学AIღ✿✿★ღ。“传统AI更多回答会不会发生ღ✿✿★ღ，而虚拟细胞进一步追问的是为什么发生ღ✿✿★ღ、如何发生ღ✿✿★ღ、在哪里可以改变ღ✿✿★ღ。”他告诉第一财经记者ღ✿✿★ღ，“这不是对结果的简单预测ღ✿✿★ღ，而是对疾病全过程的动态预演ღ✿✿★ღ。未来结合个性化影像与基因组数据ღ✿✿★ღ，心血管疾病有望真正实现可预演ღ✿✿★ღ。”
心脏病全国重点实验室研究员朱鸿明教授向第一财经记者解释称ღ✿✿★ღ，虚拟细胞是指用计算机构建的细胞模型凯发K8国际首页ღ✿✿★ღ，可以模拟细胞在不同条件下的反应ღ✿✿★ღ。“传统的心血管研发体系虽然强大ღ✿✿★ღ，但已经无法满足疾病的复杂性ღ✿✿★ღ。基于虚拟细胞计算出的潜在药物靶点ღ✿✿★ღ，后续可在类器官与器官芯片上进行高通量ღ✿✿★ღ、低成本的功能验证ღ✿✿★ღ。”朱鸿明表示ღ✿✿★ღ。
随着心血管医学进入细胞研究时代ღ✿✿★ღ，也将推动更多心血管领域的细胞基因疗法进入市场ღ✿✿★ღ。未来随着药物迭代的速度不断加快ღ✿✿★ღ，人们也会看到越来越多只需要“打一针”的药物ღ✿✿★ღ，慢性病也将被重新定义ღ✿✿★ღ。
上海市第十人民泛血管中心主任张毅教授对第一财经记者表示ღ✿✿★ღ：“生物技术正在驱动医学研究范式的转变ღ✿✿★ღ，基因技术已经开始逐步进入心血管药物领域ღ✿✿★ღ，比如小干扰RNA技术和基因编辑技术等ღ✿✿★ღ。最新的研究发现ღ✿✿★ღ，通过Crisper/Cas9基因编辑技术干预的人体肝细胞还可以进行自我复制ღ✿✿★ღ。因此理论上而言ღ✿✿★ღ，只需要一次治疗ღ✿✿★ღ，就可以管一辈子ღ✿✿★ღ。”
张毅还提到今年5月1日起开始实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称ღ✿✿★ღ：“818号令”）ღ✿✿★ღ。他认为ღ✿✿★ღ，随着“818号令”的落地ღ✿✿★ღ，细胞基因治疗药物领域将迎来更明确的规范框架ღ✿✿★ღ。
从另一个角度来看ღ✿✿★ღ，随着更多疾病未来有望被“一针治愈”ღ✿✿★ღ，长寿的边界也将大幅延展ღ✿✿★ღ。瞄准长寿这一人类终极目标凯发K8国际首页ღ✿✿★ღ，企业和资本正在疯狂涌入细胞基因治疗赛道ღ✿✿★ღ。
据国际细胞与基因治疗学会（ISCT）统计ღ✿✿★ღ，2025年全年ღ✿✿★ღ，细胞基因治疗领域披露的投资活动总额约为120亿美元ღ✿✿★ღ。其中仅2025年第四季度ღ✿✿★ღ，行业通过并购ღ✿✿★ღ、融资和许可交易就筹集了超过50亿美元的资金ღ✿✿★ღ，这一数字较前几年投资寒冬已显著回暖ღ✿✿★ღ，包括礼来ღ✿✿★ღ、强生ღ✿✿★ღ、诺华ღ✿✿★ღ、GSK在内的跨国巨头都对细胞基因疗法进行投资ღ✿✿★ღ。
而资本投资标的也从CAR-T延伸到更新的技术领域ღ✿✿★ღ。尽管大部分并购交易仍集中在体内CAR-T资产上ღ✿✿★ღ，例如去年第四季度百时美施贵宝（BMS）以15亿美元收购了体内CAR-T（in vivo CAR-T）疗法公司Orbital Therapeuticsღ✿✿★ღ，但等公司已经开始转向新的腺相关病毒（AAV）载体生物技术公司的投资ღ✿✿★ღ。
在2025年进行的六笔细胞基因治疗投资中ღ✿✿★ღ，一半都涉及AAV载体技术相关公司ღ✿✿★ღ。这也映射出细胞基因治疗领域的新趋势ღ✿✿★ღ，资本更加关注平台级差异化ღ✿✿★ღ，越来越多投资人期待看到该领域更多细分赛道的技术创新ღ✿✿★ღ。
诺和诺德全球CEO杜麦克（Maziar Mike Doustdar）上周在接受第一财经记者专访时称ღ✿✿★ღ，长寿疗法是一个很值得讨论的问题济公活佛4ღ✿✿★ღ。公司也将持续围绕健康获益展开更多临床研究ღ✿✿★ღ，包括心脏病ღ✿✿★ღ、肝病ღ✿✿★ღ、肾脏疾病ღ✿✿★ღ、阿尔茨海默病以及肿瘤ღ✿✿★ღ。
上个月ღ✿✿★ღ，将一款在研的帕金森细胞疗法STME-PD项目转让给生物技术公司Cellular Intelligenceღ✿✿★ღ，该公司由硅谷巨头Meta公司创始人扎克伯格投资ღ✿✿★ღ。作为交易的一部分ღ✿✿★ღ，也将对Cellular Intelligence进行战略投资ღ✿✿★ღ。目前该疗法已经获得美国FDA临床试验申请（IND）批准ღ✿✿★ღ，并被授予快速通道资格ღ✿✿★ღ，进入了二期临床试验的准备阶段ღ✿✿★ღ。
在资本推动下ღ✿✿★ღ，全球细胞基因治疗临床研究也出现井喷ღ✿✿★ღ，而中国创新力量正在全球细胞基因治疗版图中占据核心地位ღ✿✿★ღ。
根据中国医学科学院血液病医院ღ✿✿★ღ、细胞生态海河实验室研究人员今年4月发表的一篇文章援引的数据凯发K8国际首页ღ✿✿★ღ，截至2025年10月ღ✿✿★ღ，全球细胞基因治疗领域在研临床试验已超过1000项ღ✿✿★ღ，亚太地区在早期试验中占据主导地位ღ✿✿★ღ。截至2025年底ღ✿✿★ღ，中国已注册超300项CAR-T临床试验ღ✿✿★ღ，数量首超美国ღ✿✿★ღ。
另据市场研究机构Researchand Markets预测数据ღ✿✿★ღ，2026年全球细胞基因治疗市场规模预计将达262.1亿美元ღ✿✿★ღ，到2030年有望进一步增长至605.8亿美元ღ✿✿★ღ，复合增长率为23.3%ღ✿✿★ღ。
在细胞基因治疗产业链中ღ✿✿★ღ，合同研发生产组织（CDMO）是连接研发与商业化的关键桥梁ღ✿✿★ღ。据海通国际测算ღ✿✿★ღ，全球CGT CDMO市场规模2025年预计约为114亿美元ღ✿✿★ღ，同期中国CGT CDMO市场规模约为113亿元人民币ღ✿✿★ღ。
比利时制药巨头优时比（UCB）公司正在加码免疫疗法ღ✿✿★ღ，并于近期启用了一个大规模的基因治疗中心ღ✿✿★ღ，投资约2亿欧元ღ✿✿★ღ，以探索未来潜在的基因疗法ღ✿✿★ღ。对于基因疗法的临床应用前景ღ✿✿★ღ，优时比全球CEO江睿甫（Jean-Christophe Tellier）持乐观谨慎态度ღ✿✿★ღ。
他在本月接受第一财经记者专访时表示ღ✿✿★ღ：“优时比的基因治疗中心是一个有可能带来潜在突破性疗法的全新平台济公活佛4ღ✿✿★ღ，可能要多年以后才会看到成果ღ✿✿★ღ，现在仍处于相当早期的阶段ღ✿✿★ღ，还没有任何即将进入临床的产品ღ✿✿★ღ。”
目前ღ✿✿★ღ，细胞基因治疗领域正处于从“技术突破”向“临床普惠”转型的关键期ღ✿✿★ღ。“818号令”的实施为行业提供了规范框架ღ✿✿★ღ，但同时也对技术创新ღ✿✿★ღ、安全管控ღ✿✿★ღ、产业化能力提出更高要求ღ✿✿★ღ。未来ღ✿✿★ღ，业内需要共同探索如何在保障安全的前提下ღ✿✿★ღ，通过技术迭代降低成本济公活佛4凯发K8国际首页ღ✿✿★ღ、监管优化加速转化ღ✿✿★ღ、跨学科合作提升质量ღ✿✿★ღ，最终实现“一针治愈”的安全ღ✿✿★ღ、可及与普惠ღ✿✿★ღ。
